Terapi gen adalah cara untuk memperbaiki masalah genetik pada penyakit yang diakibatkan oleh kelainan atau mutasi genetik. Pada umumnya terapi ini menggunakan perubahan sandi DNA yang mengkode gen fungsional dan terapi untuk menggantikan gen yang bermutasi. Sehingga Terapi gen merupakan suatu teknik terapi yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan atau abnormal yang bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit.

Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan gen normal yang spesifik ke dalam sel yang bermaksud untuk menggantikan gen mutan. Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker. Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, mekanisme terapi gen lain yang dapat digunakan adalah melakukan rekombinasi homolog untuk melenyapkan gen abnormal dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal melalui teknik peredaman gen, dan melakukan mutasi balik selektif sehingga gen abnormal dapat berfungsi normal kembali.

Mengikuti kemajuan awal dalam rekayasa genetika para ilmuwan berfokus pada penyakit yang disebabkan oleh kecacatan gen tunggal, seperti cystic fibrosis, hemofilia, distrofi otot, thalassemia, dan anemia sel sabit. Glybera memperlakukan satu penyakit seperti itu, yang disebabkan oleh defek lipoprotein lipase.

Perkembangan Terapi Gen Yang Menggembirakan

Baru baru ini Cambridge biotech CRISPR Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals yang berbasis di Boston telah meluncurkan penelitian pertama yang disponsori perusahaan tentang obat pengeditan gen pada manusia, momen penting untuk teknologi eksperimental.

Perawatan ini menargetkan untuk mengobati penyakit beta thalassemia, gangguan darah langka yang mengurangi jumlah sel darah merah pembawa oksigen dalam tubuh seseorang, menyebabkan kelelahan, anemia yang mengancam jiwa dan komplikasi serius lainnya.

Sehingga merupakan suatu langkah penting bagi banyak orang untuk mengaplikasikan teknologi baru ini kepada pasien dengan penyakit serius seperti talasemia beta.

CRISPR merupakan salah satu pengembangan obat menggunakan teknologi pengubah gen yang disebut CRISPR / Cas9 yang telah mendapat persetujuan FDA USA. CRISPR / Cas9 diharapkan dapat membantu jutaan penduduk dunia yang menderita Thalasemia atau sejenis keganasan darah. Demikian pula keberhasilan ini akan membuka keberhasilan pengobatan-genetik penyakit-penyakit lainnya.

SHARE
Previous articleAwas, Lupa Sarapan Bisa Mengurangi Konsentrasi Anak
Next articleVideo. Tanya Dr. Ikrar: Bagaimana Mekanisme Lupa & Cara Meningkatkan Daya Ingat
Dr. Taruna Ikrar, M.Pharm., MD., Ph.D. lahir di Makassar, 15 April 1969 adalah seorang dokter dan ilmuwan berkebangsaan Indonesia dalam bidang farmasi, jantung, dan syaraf, Peneliti di UC Irvine (2008-2016). Di dunia internasional, ia lebih dikenal sebagai salah satu peneliti yg memopulerkan sistem AlstR (allatostatin receptor) dalam tulisan yang telah dipublikasikan di jurnal Frontiers of Neural Circuit edisi 20, Januari 2012, dan metode pengobatan “gene therapy & Advanced Therapy” yang dipublikasikan di Nature 2013 dan 2017. Saat ini Dr. Ikrar merupakan Staf Ahli RS Kepresidenan RSPAD dan Cell Cure Center.

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here